中国南京、上海和加州圣荷西2022年12月22日 /美通社/ -- 驯鹿生物（“IASO Bio”），一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，宣布其自主研发的CT103A临床试验IND已完成美国食品及药物管理局（FDA）审评，获准在美国开展针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的临床试验。
MM是血液系统第二大恶性肿瘤，复发难治至无治是大多数MM患者的结局。根据弗若斯沙利文报告：在美国，多发性骨髓瘤（MM）约占所有癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。美国MM的新发病人数从2016年30,300 人增加至2020年32,300人，预计2025年将增加至37,800人。美国MM的患病人数从2016年132,200人增加到2020年144,900人，预计2025年将增加至162,300人。
CT103A作为一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，其CAR结构含有全人源的单链可变片段（scFvs）可使其绕过宿主潜在的抗CAR免疫原性，同时保留抗肿瘤活性。CT103A在中国的一项临床I/II期（NCT05066646）研究结果显示出优异的有效性和安全性。2022年EHA大会公布的数据表明，在79例接受II期推荐剂量（RP2D）1.0×106 CAR-T cells/Kg的受试者，中位随访时间为9.0个月（1.2, 19.6），客观缓解率（ORR）达到94.9%，中位达缓解时间（mTTR）仅16天；92.4%的受试者达到MRD阴性，获得完全缓解（CR）及以上疗效的受试者均达到MRD阴性；既往接受过CAR-T治疗的受试者依然可以在CT103A回输后获益。受试者接受CT103A回输后，均未出现≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），所有受试者的CRS和ICANS均在治疗后得到缓解。
CT103A既往获国内外监管里程碑概览
- 2022年6月，CT103A获NMPA正式受理用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的NDA申请并纳入优先审评。
- 2022年2月，CT103A获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定，用于治疗多发性骨髓瘤。
- 2021年2月，CT103A获NMPA授予“突破性治疗药物”（BTD）认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。
- 2022年8月，CT103A新增拓展适应症AQP4-IgG 阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）IND获NMPA批准。
驯鹿生物首席执行官汪文博士表示：
“此次CT103A美国IND获批是驯鹿生物国际化进程的重要里程碑，也是一个新的起点，驯鹿生物将加速推进海外临床试验布局，加快海外细胞免疫治疗药物的研发与落地，让更多患者更早受益。”
