中国苏州2022年3月18日 /美通社/ -- 基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，其PD-1抗体nofazinlimab (CS1003) 联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的国际多中心III期注册性研究CS1003-305成功达成预设患者入组目标。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到CS1003-305研究提前成功达成预设患者入组目标，这是继舒格利单抗在一线胃癌和一线食管鳞癌完成入组后，基石药业近期在消化道高发肿瘤中完成预设入组目标的第三项大型注册研究。早期临床数据显示[1]，nofazinlimab联合仑伐替尼在晚期HCC患者取得了优异的疗效和良好的安全性。美国FDA于2020年授予nofazinlimab孤儿药资格用于治疗HCC。我们期待着CS1003-305的研究结果可以为全球晚期HCC患者提供更优的治疗选择。”
CS1003-305研究是一项国际多中心、双盲、随机对照的III期注册研究，在全球范围内有74家研究中心，旨在评估nofazinlimab联合仑伐替尼对比安慰剂联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC患者的安全性和有效性。主要研究终点为总生存期（OS）和疾病无进展生存期（PFS）。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士担任研究的全球主要研究者。
CS1003-305研究的研究设计基于CS1003-102研究的优异数据。
CS1003-102研究[1]（NCT03809767）是一项在中国开展的多中心、开放性的剂量递增和适应症扩展的I期研究，此研究Ib期部分第五组旨在评估nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗在中国不可切除肝细胞癌（uHCC）患者中安全性和有效性。主要研究终点为研究者基于RECIST V1.1评估的客观缓解率（ORR）。
截至2020年6月22日，共计20例患者入组并接受治疗。入组患者多数患者为男性（90%），ECOG状态评分为1分（75%），BCLC C期HCC（90%），65% 伴有HBV感染。
Nofazinlimab联合仑伐替尼取得优异的疗效和良好的安全性结果：
- 20例患者被纳入有效性分析集，ORR达到40%（8/20）。
- 中位随访时间为6.2月，中位PFS为8.4月。截至数据截止日期，中位OS尚未达到，中位缓解时间尚未达到。
- 20例患者被纳入安全性分析集。最常见的治疗相关的不良事件为血胆红素升高，尿蛋白阳性和蛋白尿。5名患者各发生一例3级治疗相关不良事件，分别为高血压，结合性胆红素升高，腹泻，糖尿病，低磷酸盐血症。没有患者发生4级及以上的治疗相关不良事件。
关于肝细胞癌（HCC）
肝癌是全球范围内常见的消化系统恶性肿瘤，根据世界卫生组织国际癌症研究所（IARC）公布的“全球肿瘤流行病统计数据（GLOBOCAN）2020”显示，2020年全球被新确诊为肝癌的人数超过90万，因肝癌死亡的人数超过83万，死亡人数接近新发病人数。肝癌的病理类型主要是肝细胞癌，约占75%~85%。由于肝癌起病隐匿，首次诊断时只有不到 30%的肝癌患者适合接受根治性治疗，系统抗肿瘤治疗在中晚期肝癌的治疗过程中发挥重要的作用[2]。总体上晚期HCC患者疾病进展迅速，预后较差，5年生存率仅12.1%[3]。
关于nofazinlimab（CS1003）
Nofazinlimab是一种靶向人程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）的人源化重组IgG4单克隆抗体，正在开发用于肿瘤的免疫治疗。Nofazinlimab与人类、食蟹猴和小鼠PD-1均具有高亲和力，可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2配体的相互作用。
Nofazinlimab已于2020年7月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗肝细胞癌。
基石药业与美国EQRx公司达成战略合作，独家授权EQRx在大中华区以外地区开发及商业化两款肿瘤免疫治疗药物舒格利单抗和nofazinlimab。基石药业将保留nofazinlimab在大中华区的开发和商业化权利，并将继续探索其作为单药和联合疗法的骨架产品的发展前景。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的七项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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参考资料：
[1]. Shen L et al, ESMO Congress 2020, Abstract 987P, A Phase 1b study of the PD-1 antagonist CS1003 plus lenvatinib (LEN) in Chinese patients (pts) with the first-line (1L) unresectable hepatocellular carcinoma (uHCC). |
[2]. 国家卫生健康委《原发性肝癌诊疗指南（2022年版）》 |
[3]. 国家药品监督管理局药品审评中心《晚期肝细胞癌临床试验终点技术指导原则》，2020年11月26日发布 |
