上海和香港2021年1月4日 /美通社/ -- 致力于研发和商业化同类首款及/或同类最优血液及肿瘤学疗法的领先创新生物制药公司 -- 德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）宣布，公司已向韩国食品医药品安全部（MFDS）提交ATG-010（selinexor，XPOVIO®）联合低剂量地塞米松的孤儿药新药上市申请（NDA），用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）以及单药治疗既往接受过至少2线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）。ATG-010（selinexor，XPOVIO®）于2020年10月在韩国被授予孤儿药资格，并于同年12月18日获美国食品药品监管总局（FDA）批准用于接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者。
此次NDA提交是基于两项重要的STORM与SADAL研究的积极数据，研究均显示出ATG-010（selinexor，XPOVIO®）具有显著临床意义且安全性可控的疗效。其中，STORM是一项开放性、单臂2b期临床研究，用于评估ATG-010（selinexor，XPOVIO®）联合低剂量地塞米松治疗rrMM患者，这些患者至少接受过包括两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和CD38单克隆抗体在内的四线治疗。SADAL是一项开放性2b期临床研究，用于评估ATG-010（selinexor，XPOVIO®）单药治疗既往接受过至少二线治疗的rrDLBCL（包括由滤泡性淋巴瘤转化而来）患者。
ATG-010（selinexor，XPOVIO®）是同类首款且唯一一款口服型选择性核输出抑制剂（SINE），也是首款获FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤与弥漫性大B细胞淋巴瘤的药物。2020年12月，美国国家综合癌症网络（NCCN®）将三种ATG-010（selinexor，XPOVIO®）治疗复发难治性多发性骨髓瘤的联合方案纳入临床实践指南（NCCN® Guidelines），包括SVd（selinexor、bortezomib与dexamethasone），SPd（selinexor、pomalidomide与dexamethasone）和SDd（selinexor、daratumumab与dexamethasone）方案。德琪医药已向新加坡卫生科学局（HSA）和澳大利亚医疗用品管理局（TGA）递交了ATG-010（selinexor，XPOVIO®）用于治疗rrMM和rrDLBCL患者的新药上市申请。
德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“血液瘤的发病率会随着年龄的增长不断提高，面对rrMM、rrDLBCL这类血液瘤患者，众多医疗机构仍无法提供足够的治疗方案。很高兴看到ATG-010在韩国等越来越多的亚太地区提交上市申请，我们相信ATG-010这一口服药物有潜力扩展和改善血液瘤的现有疗法，这对生命饱受疾病威胁且有急迫需求的患者来说具有重要意义。”
关于ATG-010（selinexor，XPOVIO®）
ATG-010（selinexor，XPOVIO®）是全球首款且唯一一款口服型SINE化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克：KPTI）开发。德琪医药与Karyopharm达成独家合作和授权，获得了ATG-010在多个亚太地区包括大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰和东盟国家的独家开发和商业化授权。2019年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准selinexor（XPOVIO®）联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美国FDA再次批准selinexor（XPOVIO®）作为单药口服疗法用于治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。此外，selinexor（XPOVIO®）的一项上市许可申请（MAA）已经递交欧洲药品管理局（EMA），要求有条件地批准ATG-010（selinexor，XPOVIO®）用于rrMM。2020年12月，美国FDA批准了selinexor（XPOVIO®）扩展适应症的补充新药申请（sNDA），用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者。selinexor（XPOVIO®）是目前首款且唯一一款被美国FDA批准的口服SINE化合物，可用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。此外，selinexor（XPOVIO®）针对多个实体肿瘤适应症开展了多项中期和后期临床试验，包括脂肪肉瘤和子宫内膜癌。2020年11月，德琪医药合作伙伴Karyopharm在2020年结缔组织肿瘤学年会（CTOS 2020）上报告了3期SEAL研究的积极数据。SEAL研究是一项随机、双盲、安慰剂对照交叉研究，旨在比较口服单药selinexor（XPOVIO®）与安慰剂在脂肪肉瘤患者中的疗效。另外，Karyopharm近期公布了selinexor（XPOVIO®）用于治疗子宫内膜癌患者的3期SIENDO研究已完成计划的中期无效性分析，数据安全监查委员会（DSMB）推荐SIENDO研究无需作任何修改按计划继续进行。SIENDO试验的首要数据结果预计在2021年下半年公布。
德琪医药正在中国进行ATG-010（selinexor，XPOVIO®）针对复发难治性多发性骨髓瘤的2期注册性临床研究（代号MARCH）以及针对复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤2期注册性临床研究（代号SEARCH）。同时，德琪医药针对亚太高发瘤种启动了ATG-010（selinexor，XPOVIO®）用于治疗外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤（代号TOUCH）及KRAS突变的非小细胞肺癌的临床研究（代号TRUMP）。
关于德琪医药
德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家专注于创新抗肿瘤药物的亚太地区临床阶段生物制药公司，旨在为中国、亚太地区及全球各地的患者提供最前沿的抗肿瘤创新疗法。自成立以来，德琪医药已建立起拥有12款临床及临床前创新药物的丰富产品管线，并在亚太地区取得11个临床试验批件。德琪人以“医者无疆，创新永续”为愿景，力争通过对同类首款/同类最优疗法的专研与市场化，解决亚太乃至全球患者未满足的临床需求。
前瞻性声明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内有关任何董事或本公司意向的陈述或提述乃于本文章刊发日期作出。任何该等意向均可能因未来发展而出现变动。
XPOVIO®为Karyopharm Therapeutics Inc.注册商标；
NCCN®为美国国家综合癌症网络注册商标。
